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曾是聯合國認可的罕病人權大國,為何台灣今讓患者淪落健保邊緣人?

罕見疾病AADC缺乏症的患者蒴蒴,在2歲2個月進行基因療法後,今年9歲的他已可以乘輪椅到學校上課學習,然而相同的療法以及罕見疾病用藥普遍所費不貲,若無健保補助則一般病友家庭難以負擔。(攝影/陳曉威)
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2000年台灣通過《罕見疾病防治及藥物法》,成為全球第5個立法保障罕病病人的國家,之後更獲健保「專款專用」給付罕藥,讓罕病家庭由黑暗中獲得光。2016年聯合國成立「罕見疾病非政府組織委員會(NGO Committee for Rare Diseases)」,破天荒邀請非聯合國會員國的台灣代表罕見疾病基金會進行報告,與歐美代表成為唯3個演說組織;最後雖受中國阻撓,但更確立「台灣罕病照護模式」是全球指標。

然而,近年罕病用藥權益日漸萎縮,得到救命治療,愈來愈困難。根據罕病基金會統計,2013年二代健保後,罕藥通過健保給付的數量明顯逐年變少,不僅整體給付率從過去的86.8%,下降到47.6%。罕病家庭如同重回黑暗年代,斷藥、吶喊、無助、絕望,「之前沒路,現在有路,但是有大障礙卡關(健保專款預算執行率低),罕病基因聖戰彈盡援絕,我們又成了孤軍,」罕病基金會創辦人陳莉茵如此感嘆。

目前健保給付的罕病共有37種病類、61種罕病藥物。但在近10年申請給付的47款罕藥中,13種正審查中、有9種藥物曾被否決,是二代健保上路前未曾出現的現象──其中拒絕給付最大原因,就是對健保財務衝擊太大。

隨著人口結構的變化,健保財務「入不敷出」缺口只會逐年擴大,破斧沉舟的健保財務改革幾乎沒有一任執政黨敢於面對,只能調漲部分負擔虛應,去年(2021)雖將一般保費費率自4.69%調增至5.17%、補充保費費率由1.91%調增至2.11%,也只選擇維持1~2年的財務平衡,根本的費基和給付變革,總在不斷的「選舉因素」中被凍結。整體族群少、藥物單價高,但沒有傳統療法替代的重大疾病患如罕病,就成為被「技術性」限縮給付的對象。早年他們是無藥可醫,現在是有藥、也有專款預算,竟然也無法執行,形同無法治療。

為限縮新藥、新科技的給付,健保政策將走向成立真實世界證據(RWE)、醫療科技再評估(Health Technology Reassessment, HTR)為給付政策制定依據,這原本是淘汰許多療效不明、低價值的給付,如指示用藥、感冒藥、復健、中醫傷科等,減少隱形的黑洞,把資源用在有意義和高價值的項目或新藥、新科技上。

但若把這些指標套在根本沒有「替代治療選擇」的罕病治療效益,一個藥物效益對這些罕病患者而言,比較基礎不是高價值的80分、和低價值的60分,可能是看來療效不顯著的50分、但不給用就是無藥可醫的0分。

不要說爭取新藥給付困難,「目前給付的61種罕病藥物、37種病類,也隨時可能因為RWE及HTR被停藥退場!」年逾70歲的陳莉茵,原想由罕病戰線退下,如今的憂心卻不亞於當初創辦罕病基金會,病患猶如溫水煮青蛙的焦慮和壓力,讓罕病基金會近日連連召開記者會,更急著要向衛福部部長薛瑞元求救、發說帖。

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罕見疾病基金會創辦人陳莉茵感嘆,健保專款預算執行率低是罕病眼前的大障礙。(攝影/陳曉威)
罕見疾病基金會創辦人陳莉茵感嘆,健保專款預算執行率低是罕病眼前的大障礙。(攝影/陳曉威)

罕病病友心聲:自費幾乎不可能,若健保斷藥「很快就會撐不住」

57歲的吳先生是全台228名「家族性澱粉樣多發性神經病變」(Familial Amyloidotic Polyneuropathy, FAP)患者之一
根據國民健康署截至2022年8月統計資料,FAP患者共228名,其中77名死亡。
。整個家族三代,直到2015年,他的哥哥發病而在台大醫院診斷出FAP,才終於解開這個謎團。如今不包含已過世的親人,家族中仍有8名家人罹患FAP。目前他可以救命的藥物,在藥商免費提供期限將至、健保仍無法納入給付下,年底可能就要面對斷藥。

坐在社區一樓的長椅上,吳先生微微拉起褲子,給我們看他的大腿,就像被人削去一塊肉般明顯瘦弱,這讓他雖能行走,但無力爬階梯、上公車;眼睛患有青光眼,視線下方已經變黑,視力受到阻礙;感覺神經的退化,也讓他難以進行精細的手部動作,包括不能扣扣子、使用筷子吃飯、扭開瓶蓋。他只能不斷尋求替代方法,改穿伸縮的衣物、用叉子吃飯,適應生活中慢慢增加的不便。

FAP多半在50歲之後發病,因為身體中的不正常澱粉樣蛋白(amyloid)堆積而導致,也因為堆積地方不同,患者發病的部位廣泛也各不相同。像澱粉若沉積在喉嚨,就會影響吞嚥跟聲音,其他還有如手腳麻木、疼痛、腹瀉、姿位性低血壓、腕隧道症候群、心臟病變等等。若沒有服藥治療,約莫7、8年就會惡化至無法行走,死因則多為心臟衰竭。

「以前看著我的阿公、爸爸、3個叔公,他們到了年紀較大,就整天拉肚子、手腳萎縮、大腿瘦得跟竹竿一樣,但一直無法確定是不是有家族性的遺傳病,大家只能互相提醒,要趁年輕鍛鍊腸胃跟腿力。」
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罕見疾病FAP患者吳先生今年57歲,發病這些年,他逐漸無力爬樓梯;感覺神經退化也讓他無法扣扣子、扭瓶蓋。(攝影/陳曉威)
罕見疾病FAP患者吳先生今年57歲,發病這些年,他逐漸無力爬樓梯;感覺神經退化也讓他無法扣扣子、扭瓶蓋。(攝影/陳曉威)

吳先生說,39歲時,他便已出現腕隧道症候群;49歲那年,大他3歲的哥哥率先發病,一度被誤診為慢性脫髓鞘性神經炎(Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy, CIDP),直到輾轉轉介到台大醫院神經部主治醫師謝松蒼門診,才確定為FAP,整個家族也因此進行基因檢測──發現爸爸輩9個兄弟姊妹,4男5女,全數男性皆罹患,女性則一位確診;他自己也在隔年,50歲時確定罹患FAP。

糾纏整個至少家族三代的罕見疾病,卻沒有因為水落石出,就解決了所有問題。

職涯有10多年都在美國銀行業的吳先生,正值中年事業高峰期,卻因為診斷出FAP,心理壓力大,52歲就退休回到台灣。2018年,54歲時他真正感受到自己發病,是從一次姿位性低血壓開始──他原本躺在沙發上,起身準備應門,卻瞬間失去意識十幾秒鐘。除此之外,他爬樓梯也感到膝蓋無力,退休後短短兩年間,體重急遽下降,從正常的66公斤,消瘦到56公斤。

吳先生回到台大醫院檢查,他回憶醫師在他的小腿打洞切片、心臟也進行切片手術,確認手腳、心臟的類澱粉沉積,證實已經發病。一年多後,美國食品藥物管理局(FDA)核准上市一款輝瑞口服藥物「維萬心軟膠囊」(Vyndamax)。在國內尚未獲得許可時,由心臟科醫師協助吳先生申請恩慈療法
針對國內病情危急或重大病人,目前國內沒有藥物,或合適替代療法,可由醫師申請個案使用,並交由食藥署審核。在《藥物樣品贈品管理辦法》第二條第三款、《藥事法》第48-2條、《人體試驗管理辦法》第3-1條都有適用規範。
,藥商答應提供兩年免費藥物,便在2020年12月開始使用。

「開始服藥之後,可以感受到各方面都改善許多,」吳先生說,現在算是穩定在一期,可以爬樓梯、體重也回升了5公斤,而最關鍵的心臟衰弱指數已經回復正常。但FAP需要終生用藥,一旦斷藥病情又會逐漸惡化。今年(2022)12月,吳先生的恩慈療法就結束了,而即便得到了這緩衝的兩年,健保署依然還未核准FAP藥物。下一步在哪裡,沒有人有解答。

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吳先生使用的輝瑞口服藥物「維萬心軟膠囊」(Vyndamax)仍正進行健保審核中。此藥來自心臟科醫師為其協助申請恩慈療法。(攝影/陳曉威)
吳先生使用的輝瑞口服藥物「維萬心軟膠囊」(Vyndamax)仍正進行健保審核中。此藥來自心臟科醫師為其協助申請恩慈療法。(攝影/陳曉威)

對FAP甚至是所有罕見疾病的病友來說,自費買藥幾乎是不可能的事,因為罕藥實在太貴,加上一輩子都得用藥,多數人連一年的藥費都無法負擔。以吳先生目前服用的維萬心為例,在美國定價一年就要22.5萬美元(約新台幣714萬元)。罕病基金會執行長陳冠如更表示,這在罕病藥物中,已算是便宜的藥品。

許多患者不是苦苦等待藥品,就是如同吳先生與其哥哥,採恩慈療法或加入臨床試驗來暫時取得藥物。比起吳先生,哥哥的症狀更為嚴重,因為不停腹瀉,8年來除了醫院回診,近乎足不出戶,半夜也因為手腳麻痛而難以入眠,曾經是事業成功的強人,卻在發病後只能與世隔絕。他也曾加入兩年「Onpattro」注射型藥物的臨床試驗,結束計畫後又申請同款藥品的恩慈療法,但在今年年中已到期,目前暫由藥廠延展給付。只是,Onpattro已在2021年12月遭「藥物共同擬訂會議」
2013年二代健保上路後設立的機制,決議全民健保的藥物給付項目及支付標準,會議組成成員包含保險人與相關機關、專家學者、醫事服務提供者、雇主代表、被保險人代表等,而藥界與病友代表則列席參與。
否決,理由是對健保財務衝擊大,以及長期療效與副作用不明。
「接到斷藥的消息,我和我哥哥聊過,他是非常沮喪的,對未來感到無能為力,甚至難過到已經去打聽,是否可以去瑞士進行安樂死。」

而目前患者的另一個希望──吳先生使用的維萬心,目前則還在健保給付審核的行列中。

吳先生說,年底自己要面對斷藥,如果健保沒有在年底前審核通過願意給付,也只能看看藥廠是否願意展延恩慈計畫,但都是一年期,並不穩定。

「對我們病人來說,像我哥哥,已經服用了7年藥物,突然跟他說接下來沒藥了、也沒有Plan B,就像宣布:接下來就靠你自己了,這樣的恐慌指數太高了,很快就會撐不住的!」
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吳先生目前的藥物來自恩慈療法,今年底計畫就到期。他還不知未來如何是好,言談間難掩焦慮無奈。(攝影/陳曉威)
吳先生目前的藥物來自恩慈療法,今年底計畫就到期。他還不知未來如何是好,言談間難掩焦慮無奈。(攝影/陳曉威)

財務衝擊下,3大狀況讓罕病病友淪落健保邊緣人

對罕見疾病病友來說,幾乎都有類似吳先生家族等待藥物的焦灼心情。罕見疾病調查國內26個罕病病友團體、25個病友團體,結果約41%目前沒有罕藥可用。根據罕病基金會統計,截至2022年7月,台灣公告240種罕見疾病中,共95種通過罕藥認定,其中61種藥物獲得健保給付,用於治療37種罕病。陳冠如表示,數字背後隱含的訊息透露,目前很多疾病還沒有藥物開發,除此之外仍然有一些國外已經上市的藥物,但台灣還沒有通過審查。

台灣在1998年開辦全民健保後,隨即在2000年公告《罕見疾病防治及藥物法》(簡稱《罕病法》),用專法保障罕病友的醫療權利,在當時是全球第五、亞洲第一個推出的國家。2005年更為了避免擠壓在健保總額制度之下的罕病預算,在健保中特別設立「罕病專款」,每年固定費用用於罕病治療,2022年當年約87億元。今年甫出爐的健保總額協商,罕病預算則協商破局,兩案併呈交由衛福部決定。

然而,台灣率亞洲之先保障罕病友的權益,卻隨著二代健保上路後開始逐漸萎縮,不僅病友等待藥物時間變長,甚至有健保拒絕給付藥物的狀況。為何會如此呢?

狀況1:審核趨嚴,限縮給付條件

目前,台灣的罕見疾病藥物從審核到給付,一共需要經過3個階段:罕藥認定、申請藥證以及健保給付。

陳冠如解釋,首先,國民健康署會召開「罕見疾病及藥物審議會」對罕病藥物進行「認定」;通過認定公告為罕藥後,就能進行專案進口。由於罕病藥物與一般藥物不同,可能為緊急所用,若無法在第一時間取得藥物許可證會耽誤用藥時機,也因此專案進口後,代理商在向食藥署申請藥物查驗登記、取得許可證之時,即可同步向健保署申請給付。

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罕見疾病基金會執行長陳冠如指出,2013年二代健保後,罕藥給付率從86.8%下降到47.6%。(攝影/陳曉威)
罕見疾病基金會執行長陳冠如指出,2013年二代健保後,罕藥給付率從86.8%下降到47.6%。(攝影/陳曉威)
陳冠如表示,在2013年二代健保上路之前,藥物一但專案進口,一般都能直接健保給付,給付率達86.8%
給付率未達100%多半是因廠商因價格問題自行撤案
,但二代健保上路後,給付率則下降到47.6%。下降原因包括:健保署希望取得藥證後才給付,改變了過去「申請專案進口後」幾乎就有健保給付的流程;另外,藥物給付審查機制也因新設「藥物共同擬訂會議」(Pharmaceutical Benefit and Reimbursement Scheme Joint committee, PBRS,後稱藥物共擬會)而產生變化。

健保署醫審及藥材組組長黃育文表示,為了保證藥品的安全、效能與品質,也為了評估病人用藥後是否有效果,許可證有其必要,也因此健保署才會要求藥廠需要申請許可證。

藥物共擬會主席、和信醫院藥劑科主任陳昭姿表示,在罕藥進入健保給付申請階段後,會先由醫藥品查驗中心撰寫醫療科技評估(HTA)報告,整理藥物的文獻、國外資料、療效等,提供專家會議討論;罕藥專家會議約至少需要討論兩次,再進入藥物共擬會決議。而專家會議上,會就3個部分討論,包括藥品的安全性與相對療效、藥物經濟學,以及財務衝擊。陳昭姿說,共擬會的成員是各方代表,包括醫院代表、付費者代表等,針對各自的立場發表意見,像罕藥的藥物單價高,確實是共擬會中討論的重點。

根據健保署統計,自二代健保後,共有47種藥物提出健保給付申請,共26種共擬會議通過、4種未通過、4種廠商最終撤案,以及13種目前仍在審查中。而否決的原因,財務衝擊佔最多數。

以吳先生的哥哥所使用的注射藥物Onpattro為例,根據藥物共擬會審議結果紀錄

「目前Onpattro的長期療效與副作用不明,且藥物治療費用高、財務衝擊大。若健保同意給付,第一年約69人使用,至少需花費7.85億,5年後自然成長推估成長至228名患者,費用為26.61億⋯⋯最終建議不納入健保給付。」

陳昭姿進一步解釋,一般在專家會議結束後,健保署就會與廠商溝通價格,當時這款藥物的價格並沒有達到共識,若要給付Onpattro藥費,總藥價至少上億,屬於很大的案子。後進入藥物共擬會,共擬會代表也希望再降價而否決,但陳昭姿表示,目前廠商已回到原廠總部協調價格,並已再次提出申請。

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藥物共擬會主席、和信醫院藥劑科主任陳昭姿坦言,新藥新科技愈來愈貴,新藥審核時間只會愈來愈長。(攝影/陳曉威)
藥物共擬會主席、和信醫院藥劑科主任陳昭姿坦言,新藥新科技愈來愈貴,新藥審核時間只會愈來愈長。(攝影/陳曉威)

除了審核步驟增加、調整藥價之外,健保署即便核准某藥品的健保給付,也採「有條件給付」,不見得所有的患者都能使用。例如2020年,健保署正式通過脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy, SMA)患者的新藥給付,但卻因為人數太多,未能所有病患都納入,因此規定只開放6歲以下,且發病時間為1歲以前的第一型、部分第二型患者使用。

狀況2:審核時間變長,平均30.3個月

根據罕病基金會的統計,罕病申請健保給付的等待期,在二代健保上路之後也明顯增長,從過去的5.2個月,增加近6倍到30.3個月。

對此,陳昭姿甚至坦言:「未來從收案到給付公告的等待時間只會愈來愈長!」她表示,因為新藥的價格高,就會需要更多時間的協商。每一個步驟都耗時,包括專家會議來回討論、健保署和廠商議價、廠商多半為代理商需要與總部溝通、專家審查也費時,「每一個藥物要通過都是大工程,不容易啊!」

她也理解,病患等待的體感時間更久,除了健保給付之前,還有罕藥認定、申請查驗登記外,「對病患來說,開始等待的第一天,其實是知道國外有上市藥物開始。」

黃育文表示,目前仍有13個藥物
健保署表示,罕見疾病基金會列出的20個藥品,其中4個藥品廠商未向健保署提出申請,其餘16個藥品:審查中9個、近期共擬通過1個、廠商撤案4個、共擬會議通過未達成協議1個、共擬會議不同意收載1個。2個藥品清單的差異,是統計時間不同所造成。
正在健保署審核中,在現有機制下要縮短審查時間,健保署有可以精進的地方,就是更早讓廠商得知健保可以給付的金額,因為審查時間耗費在議價的時間最長,只要能節省議價時間,就能縮短審查時間。

狀況3:未用專款5年達26億,新藥執行率極低

除此之外,根據罕病基金會統計,雖然健保因為財務問題,未能給付所有的罕病患者,但每年的罕病健保專款,竟然都沒有用完;自2017年到2021年,沒有用掉的總餘額累計逾26億元。

單價昂貴的罕病常被誤當健保高使用族群,但事實上,罕病是先天性遺傳疾病,人口族群不會激增,罕病支出總額佔不到健保總額的1%,預算平均成長率僅8%。名義上每年預編專款,但每年卻高達約有1~11億元未使用完,未用完預算又灌入隔年預算,等於健保實際編列的預算被「灌水」。而給付都是用在既有舊案和舊病人的給付,表面上給付「執行率」很高,是因為新藥、新案例往往都被排擠在健保給付門外。

對此,黃育文解釋,罕病的健保專款一定需要預留空間,因為病人的總數都是預估數字,無法確切知道病人的成長率,「萬一預估患者有10個人,結果最後是12人怎麼辦?每一個給付動輒數百萬,因此健保會預留空間,不會編列出百分百使用的預算。」

陳莉茵認為,罕病給付「涓滴皆珍貴」,就算只剩下一千萬,多給付一個人,也是好事。身為病友的吳先生也認為,每年編列的預算最終沒有用完,也應該累積下去,但目前是年年回流到健保重新計算,形同沒有編列。

2022年的罕藥專款預算87.78億中,編了罕病新藥預算7.68億,只用了1,230萬元。但若以健保署公布的罕病專款每年平均執行率有92.3%、5年決算平均成長10.36%,數據看來卻「很漂亮」。陳莉茵強調,那些呈現出來的執行率大都是原本已收載給付的罕藥舊案人數,以及這些已用藥的病兒隨著體重、年齡增加而自然增加藥量,「罕病新藥執行幾乎都是個位數字。」

無論專款或新藥預算,都仍結餘那麼多,13種排隊審查的新藥卻不得其門而入。舉例來說,平均每3萬5千名新生兒、就有1名的龐貝氏症,過去病兒常因心臟、呼吸衰竭早夭,近來第二代新藥上巿,明顯改善呼吸功能、體內肝醣堆積量,但健保排除嬰兒型患者、也排除不良於行的患者,據該協會評估可能42名病患不能被治療而被迫「退場」,「等於100個病人、只有58人可以被給付,」陳莉茵說。

為何編了預算卻不執行?一名深諳健保遊戲規則的人透露:

「沒有執行的預算,就回流到健保安全準備金大水庫;因為健保安全準備金在1個月以上,就沒有調漲保費的壓力。」

還能怎麼做?專家與病友團體建議2個解方

所有的問題來自於健保財務困難,而新藥、新技術愈發昂貴,也是各國都遇到的難關,這是無奈但必須要面對的事實。除了在健保中執行罕病專款之外,有沒有其他的作法?

解方1:療效的意義是什麼?共擬會議增加數據以外的「用藥價值」

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接受基因療法後,罕見疾病AADC缺乏症患者蒴蒴可以站立與就學,讓一家人的生活品質獲得極大改善。(攝影/陳曉威)
接受基因療法後,罕見疾病AADC缺乏症患者蒴蒴可以站立與就學,讓一家人的生活品質獲得極大改善。(攝影/陳曉威)

罕病不是可以「痊癒」的疾病,在療效評估上顯然需要有不同於一般疾病的思維。舉例來說,罕見疾病「芳香族L-胺基酸脫羧酶缺乏症」(AADC缺乏症)的患者,一出生就近乎停止生長,只能全身癱軟在床上,生活無法自理,需要家長全天照料。AADC缺乏症患者蒴蒴的媽媽說,蒴蒴在2歲2個月進行基因療法後,今年9歲的他已能站立、可以到學校上課學習,她自己也可以回到職場,一個家終於能恢復日常。

雖然蒴蒴的情況不能在臨床數字上簡單被歸類為「治癒」,但對家人來說,小朋友可以念書、家長能上班,全家生活品質變好,對家人來說是百分百的有感。只是,陳昭姿坦言,這種疾病治療後的「價值」,現在沒有辦法在健保給付審核的過程中被看見。

況且,若患者沒有得到良好的治療,持續惡化下去,除了可能是家人自己照顧外,也可能需要後期的長照資源。陳昭姿建議,未來可以由HTA小組在評估報告中,增加病人用藥後的「價值」,例如治療後能節省的長照費用,以及能減少的家庭負擔:

「從人道、社福、長照的觀點,用科學具體化的計算,讓專家、代表們看到,昂貴治療藥物背後的價值。」

解方2:增加財源、多元方式給付,保障罕病患者

黃育文強調,「健保很努力在幫病人想,只是錢有限、藥又貴到嚇人,無法想買就買,資源要分配;與廠商溝通議價供貨,我們也心急如焚。」

但健保要給付的項目只會愈來愈多、新藥也愈來愈貴。陳莉茵表示,雖然每年罕病專款都有成長,但只能負擔已給付的罕病自然成長部分,對於新藥納入給付的部分少且慢。如今又有新的技術如基因療法問世,不像一般藥物需要終生服藥,而是採取一次性治療,相較每年約數百萬的其他罕病藥物,基因療法一次就可能千萬元起跳,對財務的影響更大。

健保將如何給付,目前仍需要討論。陳莉茵表示,基因療法需要跳脫原來的給付邏輯,例如跟廠商談分期付款,給付的費用與評估,也可能要與原先的罕病專款有所區隔,才不會終生用藥與一次性用藥的給付互相排擠。對此,黃育文表示,目前不只罕見疾病,癌症與其他治療的基因療法,都還在審核中,但確實已有考量,會思考財務分擔風險的方式來給付

2022年10月初,罕病基金會舉辦記者會,希望讓政府再一次聽到罕病團體的心聲。陳冠如說,希望政府能理解罕病的特殊性,用更多元的評估方式、配套作法,讓罕病患者可以得到最完善的保障。

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10月初,罕見疾病基金會舉辦記者會,希望政府能罕病團體的心聲,讓健保給付更到位。(攝影/陳曉威)
10月初,罕見疾病基金會舉辦記者會,希望政府能罕病團體的心聲,讓健保給付更到位。(攝影/陳曉威)

陳冠如舉例,中國的罕病政策近年才啟動,參考了各國的經驗,也看到大家都面對藥物昂貴的現況,他們採取多元給付方式,透過中國醫療保險、商業保險,以及地方政府稅收,各負擔三分之一,來給付罕病的藥物。而台灣的狀況,她建議:

「如果健保認為給付太貴無法負擔,那就要尋求其他資源、稅收等,將其他配套搭配完整,不能因為擔心價錢破表就不給付,買不起只好放棄,那就整個卡住,病人看得到藥卻用不到藥。」

本身是SMA病友的律師陳俊翰也在記者會中表示,健保的公車已經客滿,罕病的患者上不了車,政府應該考慮提供其他交通工具,挹注其他預算,才能保障罕病患者的權益。

事實上,《罕病法》當中的第33條
中央主管機關應編列預算,補助罕見疾病預防、篩檢、研究之相關經費及依全民健康保險法未能給付之罕見疾病診斷、治療、藥物、支持性與緩和性照護及維持生命所需之特殊營養食品、居家醫療照護器材費用。其補助方式、內容及其他相關事項之辦法,由中央主管機關定之。
前項補助經費,得由菸品健康福利捐之分配收入支應或接受機構、團體之捐助。
,就是在罕藥通過認定、還未獲得查驗登記、健保給付前,若有個案需要緊急用藥,政府應提供公務預算補助。如今排隊等待的健保給付藥物多、時間又長,但《罕病法》33條中毫無保障預算、且以個案為支付,在健保給付前「空窗期」應急,上路22年也只有一個個案依此法成功獲罕藥補助;而明明有專款預算的健保給付,罕病患者都看得到、拿不到,讓基金會現在集中火力爭取健保對罕病應有的照護和給付,不敢再主張落實《罕病法》,唯恐令官部門間互推,最後讓罕病患者兩頭空。

召示台灣罕病照護邁入人權大國的《罕病法》立法,如今卻成病友爭取權益卻不敢提的緊箍咒,是台灣罕病照護今昔發展對照最大的諷刺。

陳莉茵表示,當初立法初衷確實是用來補充健保的不足、提供患者急難使用,例如維生必須的特殊營養食品如奶粉、維生素、支持性及緩和性的治療外,也補助給未被健保給付的緊急治療病患。

陳莉茵認為,《罕病法》33條的公務預算來源主要是菸捐的分配收入,以2021年為例,菸捐挹注於罕病治療項目只約2.5億元,「目前健保給付等待期已從一代健保的5.2個月,變成了如今的30.3個月,等待期中的罕藥會愈來愈多,菸捐預算根本難以承擔。」當務之急仍依回歸健保的審查,罕病友需要長期用藥,用藥的安全性、療效、副作用都有一定標準,罕病友使用也較安心:

「面對罕病,健保在適法性、正當性、優先性都責無旁貸,因為健保是社會保險,尤其罕病又是急重症、極弱勢,更是應該優先照顧的族群。」

而健保是眾家必爭之地,若要加強罕病的健保給付機制,目前健保本身8千多億所涵蓋的範圍,也值得重新討論。《報導者》過去即曾報導,不止罕藥,許多新藥、新療法現在要進入健保已成難事。此時,應重新整理健保現有的給付,包括《健保法》明定不給付的指示用藥、簡單物理治療給付、小病就醫成本,至少就有近百億的給付,可以給付在刀口上。

索引
罕病病友心聲:自費幾乎不可能,若健保斷藥「很快就會撐不住」
財務衝擊下,3大狀況讓罕病病友淪落健保邊緣人
還能怎麼做?專家與病友團體建議2個解方

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