細胞療法（Cell Therapy）是指將活細胞注入人體來治療疾病。這並非全新技術，自19世紀就開始發展，例如骨髓移植，其實就是移植造血幹細胞到病人體內，讓造血幹細胞改善白血病、淋巴瘤等疾病。

以細胞種類來看，可大致區分成「胚胎幹細胞」及「成體幹細胞」。胚胎幹細胞來自於受精卵，是所有細胞的源頭，可以分化出全身各種類型的細胞，因此被稱為「全能幹細胞」，其分化出來的「多能幹細胞」會再細分出成體幹細胞，即「多潛能幹細胞」，再依各自特性一層一層分工，最後分化出單一組織與器官。

例如多潛能幹細胞有表皮幹細胞、間質幹細胞、造血幹細胞與神經幹細胞。間質幹細胞可再分化出肌肉、脂肪、骨細胞；造血幹細胞則分化成血球與免疫細胞。

胚胎幹細胞雖然可以分化成任何種類的細胞，在臨床使用上最有潛力，但因為胚胎被視為「生命」道德倫理爭議大，目前仍被視為醫療使用的紅線區──因為培養胚胎幹細胞就代表受精卵就無法繼續發展成人類，是否代表是一種殺人的方式？

2001年，美國時任總統小布希（George W. Bush）頒布行政命令，禁止聯邦經費資助2001年之後建立的人類胚胎幹細胞株研究。2009年才被歐巴馬（Barack Obama）政府取消。不只美國，各國都對胚胎幹細胞研究有一定程度的限制，德國、奧地利、愛爾蘭等國更禁止從事胚胎幹細胞研究。

在胚胎幹細胞受到倫理挑戰後，成體幹細胞也在此時不斷研究、發展，幾項舊有、長期使用的技術，包含周邊血幹細胞、脂肪幹細胞、纖維母細胞、骨髓間質幹細胞、軟骨細胞移植等，台灣將這類細胞治療在2018年列入《特管辦法》的範疇內。

台北榮民總醫院醫學研究部主任邱士華解釋，成體幹細胞其中最大的關鍵改變，是2007年日本山中伸彌團隊發現了「誘導性多能幹細胞」（Induced Pluripotent Stem Cell, iPSC），其具備類似胚胎幹細胞的功能，等於用成體幹細胞就能分化不同種類的細胞組織，山中伸彌也因此在2012年獲得諾貝爾生理醫學獎。

不過，iPSC目前仍在研究階段，包括製程複雜、以異體為主因此風險較高，要如何能變成標準化的產品，大量供應使用，目前研究還在早期階段。邱士華說，目前國際研究約在臨床試驗第二期，接下來兩、三年有各式研究正在推進，包括針對心臟、眼睛等等。

然而，目前全球各種細胞療法最火熱的，除了iPSC之外，就是在癌症細胞治療領域。台灣2018年《特管辦法》開放申請後，截至2022年12月有954人接受治療，其中778人都是進行自體癌症細胞療法。

目前，台灣僅開放自體細胞治療，即取病人自己的細胞量身打造製劑。即取出病人自己的免疫細胞，經由細胞激素培養擴增本身的免疫細胞、或是特異性的細胞幫忙「特訓」認識癌細胞，再打回病人體內，增強病人疫掉癌細胞的戰力。

目前各家醫院、生技公司使用的細胞，以自然殺手細胞（Natural Killer Cell, NK）、樹突細胞（Dendritic Cell, DC）、細胞激素活化殺手細胞（Cytokine-induced Killer Cell, CIK），以及DC-CIK合併療法為主。

專長細胞免疫學的台灣大學免疫學研究所教授江伯倫，擔任台大醫院副院長任內建立了細胞治療中心。他說明，最早發展的是NK細胞，NK細胞一旦被活化，就會開始毒殺細胞。正常、健康的細胞擁有「主要組織相容性複合體I」（MHC Class I），可以抑制活性，NK細胞就不會啟動攻擊；若是癌細胞或受病毒感染的細胞，釋出的MHC Class I就會下降，進而讓NK細胞不受控制，開啟毒殺細胞作用。NK細胞療法，是病人抽血後分離出NK細胞，再培養擴增NK細胞的數量，「以量取勝」來殺癌細胞。

DC細胞的主要功能是傳遞抗原給殺手細胞T細胞，本身不具有殺敵能力。首先將癌細胞的抗原與DC細胞一起培養，讓DC細胞能表現出抗原後、即認識癌細胞後，輸回體內，此時T細胞就能認識帶有癌細胞的抗原，並活化免疫反應，進而對癌細胞進行攻擊。

最後則是CIK細胞，先將細胞培養擴增後，再加上干擾素、白血球介素IL2等細胞因子，誘導出具備毒殺功能的NK細胞與NKT細胞。前者可以直接攻擊癌細胞，後者則刺激自身免疫系統，活化T細胞來殺敵。而DC-CIK則是合併這兩種療法來治療。

以目前的技術而言，江伯倫說，這些細胞培養上相對容易，生技公司都有能力可以製備，但細胞的專一性都不高，針對任何癌症都有一點效果，也代表皆無突出效果。

目前國際上認為細胞療法最有效的治療，是「嵌合抗原受體T細胞療法」（Chimeric Antigen Receptor T-cell Therapy, CAR-T），自體免疫細胞治療NK、DC、CIK都沒有大型實證。

所謂的CAR，是指T細胞與帶有癌細胞抗原的單株抗體，兩者結合的混合接受器。若將這段CAR基因，經由病毒載體，透過基因轉殖的方式打入T細胞，T細胞就有了追蹤能力。江伯倫舉例，最常見的癌細胞抗原，是B細胞上的CD19，透過轉殖後，T細胞認識CD19，回輸體內後，就能把表現出CD19的癌細胞殺掉。

發明這項技術的新加坡國立大學兒科學系教授坎帕納（Dario Campana），今年（2023）2月時來台，在台大兒童醫院的演講中提到，CAR-T這種將癌症訊號結合在T細胞的作法，最早源自於以色列科學家伊薩哈（Zelig Eshhar），他從中受到啟發後，便鎖定在白血病上，並選擇以CD19為標的，最終在2004年發表研究。

從研究到產品問世，費時整整13年，如今CAR-T是目前所有細胞療法中效果最好的，尤其針對B細胞的血液腫瘤。以2017年全球第一個通過美國食品藥物管理局（FDA）核准的CAR-T治療產品──諾華藥廠（Novartis）生產的Kymriah為例，適應症是復發型／難治型B細胞急性淋巴性白血病、難治型瀰漫大B細胞淋巴瘤，以及難治型濾泡淋巴瘤。最廣為人知的是當時6歲的美國女孩Emily，在2012年接受CAR-T治療，是全球首例，而後癌細胞完全消失，至今已10年。

當時諾華進行臨床試驗，針對63名復發型／難治型B細胞急性淋巴性白血病的兒童、青年患者提供Kymriah，治療後3個月內癌症緩解率達83%。2022年6月，諾華發表5年追蹤數據，結果顯示79名兒童、青年接受CAR-T治療的難治型B細胞急性淋巴性白血病患者中，整體存活率55%，治療後期間內沒有復發的「無病存活率」則是44%。

不過，CAR-T治療並非沒有缺點，其風險和價格都高。江伯倫說，一次回輸了大量的T細胞，而T細胞作為免疫系統的一環，本來就會引起強烈的發炎反應，在殺敵的過程中，也可能會引起細胞激素風暴，跟最早期COVID-19還沒有疫苗可接種時，重症感染者可能出現的症狀類似。

2023年，全球已有7項CAR-T產品，其中6項通過美國FDA，另一項則通過中國國家藥品監督管理局（National Medical Products Administration, NMPA）核准。

台灣則在2021年10月核發藥證給諾華Kymriah，隔年4月，台大完成台灣首例個案，替罹患兒童B細胞急性淋巴性白血病的9歲女童亭亭治療。亭亭父母表示，治療費用超過1,000萬元，家為了給女兒治療而賣掉房子改租屋才負擔得起。

除了CAR-T對淋巴瘤效果顯著，其他NK、DC、CIK等，其實效果都不明。江伯倫解釋，CAR-T有非常明確的CD19抗原、所以治療專一性很強；但其他癌症細胞治療的特異性低，對每一種癌症都能嘗試，但實際效果不明。江伯倫表示，較有名的是坎帕納針對NK細胞進行長期研究，研究包括如何在體外大規模擴增NK細胞、優化冷凍保存細胞的作法，以及了解細胞因子如何活化NK細胞等等。此外其他國際上並無大型、明確的療效證據。

自2018年9月《特管辦法》上路，截至2022年12月31日，衛福部醫事司共核准208件申請案，其中自體癌症細胞治療占140件、約67%；從人數來看，一共有954人獲得治療，其中778人、超過8成都是癌症患者。

《報導者》整理了全台自體癌症細胞治療的醫院院所申請狀況，截至4月21日，一共有87件計畫，由全台35間醫院提供治療。醫學中心興致不高，台大醫院近兩週才終於出現一件申請核准案，馬偕、北榮，也各僅有一件申請核准案；計畫案最多的是中國醫藥大學，申請核准了13件，其細胞製備實驗室也協助其他醫院共10件核准案培養細胞；其次為雙和醫院、奇美醫院、高醫、安南醫院。這些醫院通常會與生技公司合作製備廠商，目前一共有15家生技公司參與，最多的是上市櫃公司長聖生技，其次則是中國醫藥大學院內GTP實驗室，再者為長春藤生技。

各家醫院提供治療費用，也有很大的差異。一個療程要接受3～10劑細胞回輸不等，且不少醫院以兩次療程為套組，提供7折左右的價錢優惠。雖然每個計畫的計價方式不同，除了細胞本身的金額外，還包含培養技術費、品質成效費、抗原製作費等等，若以總價除以劑數來看，回輸一劑細胞的價錢落在16萬到48.34萬元，幾乎所有療程都會超過百萬元。